ALYSSON MUOTRI, Professor e Cientista, Orador e membro da
Comissão Científica do CEA 2025
CEA: Dr. Muotri, a sua pesquisa utiliza células-tronco pluripotentes induzidas e organoides cerebrais para modelar doenças neurológicas. Como têm essas ferramentas têm avançado na nossa compreensão sobre o autismo e contribuído para o desenvolvimento de novas terapias?
Alysson Muotri: O modelo humano tem revelado alterações embrionárias, que acontecem no útero e precedem o comportamento autistas, que antes não eram conhecidas. Além disso, esse modelo tem sido usado como uma ferramenta pré- clínica importante para acelerar os ensaios clínicos como prova de conceito.
O ano passado, esse modelo passou a ser aceito pelo FDA, deixando de exigir um modelo animal que não representa o autismo em humanos.
CEA: Recentemente, conduziu experimentos pesquisas na Estação Espacial Internacional para estudar o impacto da micro gravidade no desenvolvimento neural. Quais foram as principais descobertas desses estudos e como elas podem influenciar futuras abordagens no tratamento do autismo?
Alysson Muotri: Descobrimos que as células cerebrais cultivadas na Estação Espacial Internacional sofrem um aceleramento do envelhecimento ao regressar à Terra. Estamos a usar esse fenómeno para entender as fases mais avançadas do autismo. Perguntas como: “Será que o meu filho autista desenvolverá epilepsia?”, ou “será que o autismo é reversível na fase adulta sem comprometimento das habilidades?”, podem agora podem ser respondidas.
CEA: Como diretor do Archealization Center (ArchC) – UC San Diego, USA, você
investiga a evolução cerebral. De que maneira esses estudos sobre as origens evolutivas do cérebro humano podem fornecer insights sobre o autismo e outras condições neurológicas?
Alysson Muotri: Usamos ferramentas de edição genética para “arquealizar” o genoma humano em organoides cerebrais. Ao ressuscitar variantes genéticas extintas dos Neandertais, podemos entender melhor os passos fundamentais da evolução do cérebro humano moderno.
Isso abre perspectivas para o entendimento e tratamento de condições neurológicas que são exclusivas de nossa espécie, como o autismo.
CEA: Quais são os principais desafios que você enfrenta ao traduzir descobertas laboratoriais em tratamentos clínicos para o autismo, e como podemos superar essas barreiras para beneficiar os indivíduos no espectro?
Alysson Muotri: O maior desafio reside no financiamento da pesquisa. Considero que a forma o superar será com apoio filantrópico para investigação.
CEA: O seu trabalho envolve o estudo de fatores genéticos associados ao autismo. Como as descobertas genéticas a têm influenciado nossa compreensão do espetro autista e o desenvolvimento de intervenções personalizadas?
Alysson Muotri: Ao estudar genes implicados no autismo usando organoides cerebrais, descobrimos como o produto desses genes podem impactar as redes neurais que são responsáveis pelas alterações fisiológicas e comportamentais.
Este tipo de estudo revela quais são as vias moleculares e celulares afetadas pelo gene estudado, permitindo que buscar a procura de novos medicamentos que possam contra balancear as alterações causadas por essas mutações.
Além disso, o estudo permite testar se as terapias genéticas podem ser úuteis em alguns casos de autismo.
Por fim, este estudo também permite a personalização do tratamento, uma vez que os organoides cerebrais são derivados de cada individuo.
CEA: Olhando para o futuro, quais áreas de pesquisa que considera mais promissoras para desvendar os mecanismos subjacentes ao autismo e desenvolver novas abordagens terapêuticas?
Alysson Muotri: No futuro, teremos ferramentas genéticas e de organoides cerebrais mais sofisticadas, permitindo uma melhor predição de como os tratamentos irão funcionar em cada individuo.
CEA: Tem sido reconhecido pela sua excelência em comunicação científica. Qual é a importância de traduzir descobertas complexas em informações acessíveis para o público em geral, especialmente para famílias e indivíduos afetados pelo autismo?
Alysson Muotri: Acho importante a comunicação científica como ferramenta social. Percebi que a maioria das famílias com quem eu interagia não tinham a menor noção de como novos tratamentos eram desenvolvidos através da ciência.
Também desconheciam que existe lobby para diversas doenças ou condições humanas, direcionando o financiamento da investigação.
Espero estar a criar uma consciencialização sobre como a ciência funciona e avança junto nas das famílias com autistas, para que possam também influenciar decisões políticas, sociais, e de financiamento.
CEA: Como vê o papel da colaboração internacional na aceleração das descobertas científicas relacionadas com ao autismo, e quais são os benefícios de eventos como o Congresso Europeu do Autismo 2025 para fomentar essas parcerias?
Alysson Muotri: Tenho colaborado com laboratórios em todo o mundo todo para transferência da tecnologia desenvolvida aqui na Califórnia.
Há alguns anos atrás, éramos os únicos investigadores a utilizar o modelo humano para estudo do autismo.
Agora são centenas de laboratórios espalhados pelo mundo que foram inspirados nos nossos resultados e aprenderam com o nosso grupo de investigação.
Quanto mais laboratórios científicos trabalharem com o modelo correto, maiores serão as oportunidades de encontrarmos tratamentos para todos os subtipos de autismo.
Biografia
Referência Internacional: Cientista, Pesquisador e Professor nos EUA.
Com formação em Ciências Biológicas pela Universidade Estadual de Campinas e doutorado em Genética pela Universidade de São Paulo, Alysson Muotri ampliou os seus estudos no prestigiado Salk Institute nos EUA, especializando-se em doenças neurológicas através do uso de célulastronco pluripotentes induzidas humanas e organoides cerebrais.
Director do Sanford Stem Cell Education e do Integrated Space Stem Cell Orbital Research (ISSCOR), bem como do Archealization Center (ArchC) e Vice-Diretor do Center for Academic Research & Training in Anthropogeny (CARTA), da UC San Diego, California, USA, Alysson Muotri está na vanguarda da pesquisa sobre a evolução cerebral e a modelagem de doenças neurológicas.
Recebeu inúmeros prémios, incluindo o prestigiado NIH Director's New Innovator Award, e destacou-se pela sua excelência em comunicação científica, sendo laureado com dois Telly Awards.
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